一种哮喘药或可治疗渐冻人症( 二 ) 4月1日

在该研究中，徐进团队首先对渐冻人症患者的大脑组织、人源

细胞进行大量生物信息学数据的分析和比对，发现C9orf72 六核苷酸重复序列可抑制一条称为无义介导的mRNA降解通路NMD 。然后，他们在细胞、果蝇、小鼠等实验模型中运用多种方法对这一结论进行验证，并尝试激活NMD通路来阻碍C9orf72重复序列的神经毒性，并检验NMD作为药物靶点的可能性。结果令人振奋，在细胞和果蝇模型中，增加NMD通路的核心蛋白UPF1的表达可以有效阻碍C9orf72重复序列的神经毒性。

他们还发现，从20世纪80年代开始用于治疗哮喘的药物曲尼斯特有稳定激活NMD通路的特征，并可对C9orf72重复序列的神经毒性起到保护作用。该研究将促进曲尼斯特及其他NMD激活剂作为治疗渐冻人症药物的研究，为患者带来新的希望。（采访人员王潇雨）